Caso Lito Sousa expõe os desafios para tratar doenças raras
O caso do piloto e influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, chama atenção para uma dificuldade que vai muito além do diagnóstico. Para pacientes com doenças raras e graves, o desenvolvimento de um tratamento pode levar anos, enquanto a evolução da enfermidade impõe uma urgência muito maior.Estima-se que cerca de 13 milhões de brasileiros convivam com alguma das aproximadamente 7 mil doenças raras catalogadas. Cerca de 71,9% delas têm origem genética. A baixa quantidade de pacientes por enfermidade também dificulta a realização de estudos clínicos com grandes grupos e a obtenção de evidências robustas.“Sabemos que, para efetuar…
